"Это самый дорогой препарат в мире - одна инфузия обойдется примерно в 2,125 млн долларов", - сообщает hightech.fm. Препарат одобрен управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США как первое в мире генотерапевтическое средство для детей до двух лет со спинальной мышечной атрофией (SMA), включая тех, у которых симптомы еще не проявились.
SMA - очень тяжелое заболевание, которое часто приводит к параличу, затруднению дыхания и даже смерти в течение нескольких месяцев после рождения, особенно в случае первого, самого тяжелого типа недуга. К счастью, болезнь не так распространена - в США им страдает примерно один из 10 тысяч новорожденных, но ее первый, самый опасный тип характерен для 50–70% случаев. Создатели чудо-лекарства и опробовавшие его медики уверяют, что придуман принципиально новый стандарт лечения.
Но все бы хорошо, только вот цена... Руководители компании Novartis настаивают на ней, утверждая, что, к примеру, лечение похожим препаратом — Spinraza от компании Biogen в конечном итоге обойдется еще на несколько сотен тысяч долларов дороже.
Сегодня препарат опробовали уже 150 детей, но в публичном доступе есть данные только клинического испытания - из 21 ребенка в тестовой группе 19 после лечения смогли двигать головой и самостоятельно сидеть. Один ребенок скончался несмотря на лечение и еще один прекратил участие в эксперименте.