Начались клинические исследования российского онкопрепарата

Как это работает?

Препарат производится на основе собственных Т-лимфоцитов пациента. После забора клетки генетически модифицируются при помощи вирусного вектора. В результате на их поверхности появляется рецептор (CAR), который способен распознать мишень на поверхности раковой клетки и уничтожить ее. Разработка ведется с 2022 года. Препарат с кодовым названием «Утжефра» обеспечивает CAR-T-клеточную терапию и позволяет далеко продвинуться в лечении В-клеточных острых лейкозов и лимфом.

При таких заболеваниях нарушается процесс созревания разновидности белых клеток крови — лимфоцитов. В костном мозге пациента содержится слишком много незрелых белых клеток крови (бластов). Такие клетки не способны полноценно функционировать.

Какие есть аналоги?

На данный момент в России зарегистрирован только один клеточный препарат — от швейцарской Novartis. Терапия одобрена Минздравом в 2023 году для лечения острого лимфобластного лейкоза и рефрактерной диффузной В-крупноклеточной лимфомы. Тогда регулятор сообщил, что будет пересматривать соотношение риска и пользы импортного средства, пока КИ не будут завершены и Novartis не представит окончательных выводов об эффективности и безопасности препарата. Стоимость одного курса CAR-T швейцарского производителя оценивалась в 39 млн рублей.

Что известно об исследовании?

Руководитель отдела клеточной и иммунной терапии НМИЦ гематологии Минздрава России, врач-гематолог, главный исследователь Ольга Алешина рассказала, что клиническое исследование рассчитано на 60 пациентов, которые должны будут получить терапию в ближайший год.

«Начало этого исследования крайне важно, и мы с нетерпением ждем его результатов», — рассказала она.

По ее словам, клеточный препарат будет применяться для лечения особо агрессивных форм В-клеточных злокачественных заболеваний крови. Это пациенты с рецидивами и рефрактерными, то есть устойчивыми к терапии, формами.

«Это тысячи больных с лимфомами и острыми лимфобластными лейкозами, для которых других методов терапии фактически не существует».

Клинические исследования будут завершены до конца 2025 года, затем планируется регистрация препарата. Работы по налаживанию технологического процесса производства клеточного препарата помог обеспечить Научный центр перспективных междисциплинарных исследований «Идея», который поддерживают компании Владимира Потанина. Центр предоставил оборудование и расходные материалы для проведения научных исследований.

Кто будет производить препарат?

В ходе исследований будет оцениваться переносимость, безопасность и эффективность препарата у взрослых пациентов с рецидивами и рефрактерными формами таких заболеваний. Препарат станет производиться на собственной лицензированной площадке НМИЦ гематологии Минздрава России.

В 2026 году планируется завершить строительство нового научно-производственного комплекса полного цикла для создания клеточных лекарственных препаратов, что существенно расширит объемы производства.

«После завершения клинических испытаний и прохождения всех этапов регистрации мы сможем производить CAR-T-клеточный препарат не только для нашего центра, но и для других лечебных учреждений нашей страны», — рассказала Елена Паровичникова, генеральный директор НМИЦ гематологии Минздрава России, главный внештатный специалист-гематолог.

Клинические исследования «Утжефры» реализуются в рамках госзадания Минздрава РФ. Их начало стало возможным после получения НМИЦ гематологии лицензии Минпромторга на производство клеточных генотерапевтических лекарственных средств в октябре 2024 года.