Трансплантация костного мозга является важной процедурой для лечения рака крови и некоторых других заболеваний. Однако этот процесс имеет свои сложности, такие как поиск донора или подготовка организма к трансплантации, пишет Pravda.Ru.
Для решения этой проблемы исследователи использовали доставку мРНК прямо в стволовые клетки костного мозга. Они использовали технологию, подобную той, что используется в вакцинах от Covid-19 с мРНК. Это позволяет исправить генетические дефекты и заместить их здоровыми клетками крови.
Исследователи провели эксперименты на мышах и стволовых клетках человека, полученных от пациентов с определенным заболеванием. Они продемонстрировали, что этот метод позволяет исправить генетические дефекты в клетках, связанных с этим заболеванием.
Полученные результаты, опубликованные в журнале Science, указывают на потенциальный способ редактирования генов клеток костного мозга без традиционной трансплантации. Это может избавить от поиска донора, подготовки организма и других процедур, необходимых перед трансплантацией.
Ученые считают, что эти результаты могут повлиять на развитие генной терапии для лечения разных заболеваний, включая гемоглобинопатии, анемии, муковисцидоз и миопатии. Техника доставки мРНК может стать простым и безопасным способом лечения таких состояний.
Однако ученые отмечают, что еще предстоит много работы, прежде чем этот метод будет доступен для пациентов. Для этого необходимо провести дополнительные исследования, чтобы подтвердить его безопасность и эффективность. Но эти результаты открывают новые возможности для разработки новых подходов к лечению разных заболеваний.