3,5 млн долларов за дозу: в США одобрено самое дорогое лекарство против гемофилии

Федеральное управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) только что одобрило самое дорогостоящее лекарство в мире, сообщает ScienceAlert. Одна доза препарата «Хемгеникс» (Hemgenix), который производит фармацевтическая компания CSL Behring, обойдется в 3,5 миллиона долларов. Цена кажется заоблачной, однако клинические испытания показали, что она оправдана, поскольку препарат очень эффективен.

«Хемгеникс» представляет собой генно-терапевтическое средство для лечения гемофилии В – редкого генетического заболевания, вызывающего снижение свертываемости крови. При этой болезни кровь может не свертываться в течение нескольких часов, из-за чего может развиться анемия. В одном из исследований, авторы которого изучали генный материал, полученный из костей Романовых, утверждалось, что члены российской царской семьи имели маркеры гемофилии B.

Пациентов с таким диагнозом сегодня лечат препаратами крови с содержанием фактора свертываемости, однако стоимость пожизненного лечения высока, а его эффективность со временем может снижаться. «Хемгеникс» же – препарат для одноразового внутривенного введения. Он попадает в организм с помощью вектора на вирусной основе, который сконструирован для доставки ДНК к клеткам-мишеням в печени. Затем эта генетическая информация реплицируется клетками, распространяя инструкции для плазменного фактора свертывания IX – белка, дефицитом которого и обусловлена гемофилия В.

Эффективность и безопасность «Хемогеникса» были проверены в двух исследованиях. В одном, с участием 54 пациентов с тяжелой или умеренно тяжелой формой гемофилии В, частота развития неконтролируемых кровотечений после введения препарата снизилась более чем на 50%.

Предыдущим рекордсменом по стоимость была «Золгенсма» – еще одна форма генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии, стоимость курса которой оценивается в 2 миллиона долларов США.