Шестерым детям со СМА оплатят самое дорогое лечение в мире

Как сообщает «Новая газета», созданный для поддержки детей с редкими заболеваниями благотворительный фонд «Круг добра» оплатит лечение шести малышей, среди которых — герой публикаций «Новой» Мартин Вулпе.

«Мартину одобрена „Золгенсма“ за счет средств фонда „Круг добра“! Сегодня мы плачем, но плачем от счастья. Мы шли к этим словам без малого пять месяцев», — цитирует издание сообщение мамы мальчика Маргариты Вулпе.

Первоначально лечение «Золгенсмой» одобрили всего для двух детей. Остальным нуждающимся, включая Мартина Вулпе, эксперты рекомендовали закупить другие лекарства — «Спинразу» или «Эврисди» (рисдиплам). В отличие от «Золгенсмы», исцеляющей ребенка от СМА после единственной инъекции, другие препараты, тоже весьма дорогостоящие, необходимо принимать регулярно и пожизненно.

После того как в конце июня эксперты вынесли свое решение, представители пациентских организаций, родители и журналисты обратились в фонд с просьбой вернуться к рассмотрению вопроса еще раз. И после этого на внеочередном заседании 2 августа Экспертный совет одобрил закупку «Золгенсмы» еще для четырех детей.

Стоимость одной дозы «Золгенсмы» составляет более 2,1 млн долларов (около 160 млн рублей). Самый дорогой препарат в мире, разработанный компанией Novartis для лечения СМА, в России до сих пор не зарегистрирован. Его применение эффективно для лечения детей в возрасте до двух лет либо имеющих вес не более 21 кг. Далее его применение считается неэффективным.

Из-за отсутствия регистрации препарата в РФ ранее родители больных детей были вынуждены обращаться в благотворительные фонды, пытаясь собрать «космические» суммы на покупку необходимых лекарств. В начале этого года по инициативе президента страны был создан фонд «Круг добра», которому предстояло решить эту проблему. Однако первые заявки были допущены к рассмотрению лишь спустя семь месяцев.

Многим семьям приходится судиться с государством, чтобы получить необходимое лечение. И решения принимаются не всегда в пользу пациентов. Так, в июне этого года Второй кассационный суд оставил без изменений решение Тверского районного суда Москвы, ранее отказавшего в предоставлении двухлетней девочке со спинальной мышечной атрофией (СМА) препарат «Спинраза» за счет бюджета региона.

Семья обратилась в суд, поскольку чиновники департамента здравоохранения не дали гарантий на обеспечение ребенка препаратом с 2020 ода. Однако ведомство, уточняет отец девочки Яков Редько, предоставляло «Спинразу» без задержек.

Адвокат семьи Борис Малахов заявил, что юридически семья не должна зависеть от воли департамента. Инъекция «Спинразы» должна быть введена каждые четыре месяца. Последний укол препаратом ребенок получил 26 апреля, следующий намечен на август, но гарантий этому нет. «Спинраза» необходима девочке на протяжении всей ее жизни до отмены по медицинским показаниям.

Тем временем, в Москве прокуратура начала проверку после гибели пятилетнего мальчика со СМА, не получившего этот препарат. Препарат ему назначили в 2019-м, но он ни разу его не получил.

Ранее с такими же проблемами столкнулись родители детей в Татарстане. Девятилетней девочке из города Арск назначили этот препарат еще в 2019-м, но до сих пор она его так и не получила. Родители ребенка обратились в Европейский суд по правам человека, который обязал российские власти купить лекарство для ребенка.

Костя Воронихин из Ачинска Красноярского края умер 9 марта, за день до своего первого Дня рождения: 10 марта ему исполнился бы год. Месяц назад ему была назначена Спинраза по жизненным показаниям. Но его не лечили. В Красноярском крае это уже вторая смерть ребёнка с СМА, которого лишили лечения. 30 января в реанимации Красноярской краевой детской больницы умер Захар Рукосуев. Ему было два года и восемь месяцев. В год и четыре месяца у него диагностировали СМА — спинальную мышечную атрофию. Смерть наступила в результате остановки сердца. Таких историй становится все больше.

В феврале в Красноярске сотрудники полиции составили протокол на отца умершего от СМА двухлетнего ребенка. Он вышел к зданию администрации Красноярского края с пикетом. На плакате, который он держал, было написано: «Губернатор, кто ответит за смерть моего сына?» Рядом стояла инвалидная коляска с портретом умершего ммальчика.

Пока чиновники затягивают решение проблемы, список жертв спинальной мышечный атрофии пополняется. И те, кто болеет, понимают: их может ждать в ближайшее время то же самое, если не будет необходимых лекарств.